最近，上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院翟博團隊關于CAR-T細胞（嵌合抗原受體T細胞）治療晚期肝細胞癌的隨訪數據研究發表在英文期刊《癌癥通訊》上，為免疫細胞治療肝癌等實體瘤提供了新的數據支持和研究策略。據介紹，這項研究采用的靶向GPC3蛋白的CAR-T細胞由科濟藥業研發，已實現兩例晚期肝細胞癌患者的7年以上無病生存。
肝癌是我國最常見的惡性腫瘤之一，發病和死亡人數均占全球50%左右。合并脈管癌栓是影響肝癌患者預后的重要因素之一，尤其是合并下腔靜脈癌栓的肝癌患者，治療選擇相對有限，總體預后差。即使經外科切除，術后中位總生存期也僅為17.8個月，而接受其他局部或全身藥物治療者的中位總生存期，僅為5.9—15.4個月，所以急需新的治療技術和策略改善此類患者預后。
CAR-T細胞療法是被專家廣泛看好的腫瘤免疫療法之一。這是一種利用人體自身免疫系統開展的個體化治療方法，技術人員通過白細胞分離，從患者體內提取 T 細胞（白細胞的一種類型），并用嵌合抗原受體（CAR）對其進行修飾，讓T細胞能夠識別癌細胞上特定抗原，進而做出反應。完成基因工程修飾后，技術人員將CAR-T細胞回輸給同一位患者。
憑借特異性好、殺傷力強的優勢，這種療法已在血液瘤治療取得了很好的臨床效果，但在實體瘤治療上還有待科研突破。
近年來，科濟藥業在CAR-T細胞治療實體瘤方面開展了大量研究。公司建立了從靶點發現、創新型CAR-T細胞研制、臨床試驗到商業規模生產的CAR-T細胞研究與開發平臺，探索提高治療實體瘤的療效和安全性，并降低治療成本。
2015年5月，仁濟醫院腫瘤介入科與上海科濟生物醫藥有限公司合作，開展了全球首個靶向GPC3蛋白的CAR-T細胞治療晚期肝細胞癌的臨床試驗。兩例晚期肝細胞癌患者在入組時，已合并下腔靜脈癌栓，其中一例同時合并腹膜后淋巴結轉移，預期治療結局很不樂觀。
在臨床試驗中，一名患者接受肝內復發腫瘤和下腔靜脈癌栓局部治療（微波消融和伽馬刀）后，接受了靶向GPC3蛋白的CAR-T細胞治療，半年后AFP（甲胎蛋白）降至正常水平，影像學復查未見明顯活性腫瘤。另一名患者通過局部治療（微波消融和伽馬刀）控制了肝內腫瘤、下腔靜脈癌栓和腹膜淋巴結轉移瘤，同時接受了CAR-T細胞治療。
令人欣喜的是，這兩名患者在經局部治療聯合CAR-T細胞輸注后效果顯著，在長期隨訪期間均呈無瘤狀態，兩人無瘤生存已超過7年。日前，他們在仁濟醫院完成復查后，向仁濟醫院醫生團隊贈送錦旗，醫生團隊則為他們準備了一場“無瘤生存慶祝儀式”。
仁濟醫院腫瘤介入科主任翟博教授表示：“晚期肝細胞癌治療一直是醫學界的難題，尤其是對于伴有下腔靜脈癌栓的患者，預后更加不容樂觀。在這個案例中，兩例患者通過局部治療聯合靶向GPC3的CAR-T細胞治療達到長期無瘤生存，為晚期肝細胞癌患者帶來了新的希望。”
“我們一直致力于CAR-T治療實體瘤的各種創新嘗試，如以前報道的全球首個采用小分子藥物與靶向GPC3的CAR-T聯合治療晚期肝癌并達到持續完全緩解的病例。”科濟藥業創始人、首席執行官李宗海博士說，“此次報道的兩例晚期肝細胞癌患者都實現了7年以上的持續無病生存，證明CAR-T通過一些創新性治療策略有可能成為治愈實體瘤的手段。”