細胞療法是往一個組織引入新的細胞，借此激發人體的“自愈功能”，并修復或重建強大的免疫系統，以達到治療疾病的目的。細胞治療最早可以追溯到上個世紀30年代。而近代細胞治療的快速興起則是開始于2011年。2011年10月，法國科學家拉爾夫 · 斯坦曼因“發現樹突狀細胞和其在后天免疫中的作用”獲得諾貝爾生理學或醫學獎，標志著生物免疫治療成為癌癥治療的新型療法。此后，細胞治療迅速興起，在一些復雜的腫瘤疾病治療中率先進行臨床試驗，細胞治療被Science雜志評為2013年10大科技突破之首。
細胞治療主要分為干細胞治療和免疫細胞治療兩大類。干細胞是一類具有自我更新能力的細胞。患者自體干細胞較易獲得，致癌風險也很低，同時也沒有免疫排斥及倫理爭議等問題，被更多地應用于臨床。用于臨床治療的干細胞種類主要有骨髓干細胞、造血干細胞、神經干細胞等。干細胞治療被廣泛應用于臨床各類疾病的治療，主要包括血液類疾病、器官移植、心血管系統疾病、肝臟疾病、神經系統疾病、組織創傷等方面。免疫細胞是指參與免疫應答或與免疫應答有關的細胞，包括NK細胞、T細胞、B細胞、巨噬細胞等。目前免疫細胞療法主要被運用于癌癥的治療，根據所使用的的免疫細胞不同，分為細胞因子誘導的殺傷細胞（CIK）療法、API生物免疫治療、DC-CIK細胞療法、自然殺傷細胞（NK）療法等。
免疫細胞療法在癌癥治療上的應用主要是通過過繼性免疫治療實現的。過繼性免疫治療是指從腫瘤患者體內分離免疫活性細胞，在體外進行擴增和功能鑒定，然后向患者回輸， 從而達到直接殺傷腫瘤或激發機體的免疫應答殺傷腫瘤細胞的目的。過繼性免疫治療主要分為三大類：第一種方法是利用從患者的腫瘤中分離出的腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL），在實驗室中擴大其數目，然后再注入患者體內；第二種方法是改造從患者身上收獲的T細胞，使其表達腫瘤抗原特異性T細胞受體（TCR），以便T細胞可以識別和攻擊表達這種抗原的腫瘤細胞；第三種方法與TCR類似，區別在于其在T細胞上構建的是一個嵌合型抗體受體（CAR），從而讓免疫T細胞不僅能夠特異性地識別癌癥細胞，同時可以激活T細胞殺死癌癥細胞。目前，CAR-T是唯一被FDA批準的過繼性免疫療法。TIL和TCR治療只能靶向和消除在特定情況下（當抗原與主要組織相容性復合物或MHC結合時）呈遞其抗原的癌細胞。而CAR 的主要優勢在于，即使不通過MHC將抗原呈遞到表面，它們也能與癌細胞結合，這會使更多的癌細胞容易受到攻擊。但是，CAR-T細胞只能識別自身在細胞表面自然表達的抗原，因此潛在的抗原靶標范圍比TCR小。
廣義的基因治療，指的是通過糾正或補償異常基因缺陷以達到治療疾病的一種治療方法。
基因作為遺傳物質的基本單位，具有控制遺傳性狀表達和活性調節的作用。當人類的基因出現異常時往往會出現一些病狀，基因突變最典型的病癥就是鐮刀性貧血癥。基因治療可以通過基因轉移或基因調控對的方法，將帶有治療性的基因導入患者體內，正常基因的表達可以治療患者的疾病。
基因治療的最早嘗試可追溯到上個世紀70年代，基因治療的發展可以根據人類的技術水平與認知水平劃分為三個階段:
萌芽期（1970~1989）：
1970年，美國醫生Stanfield Rogers試圖通過注射含有精氨酸酶的乳頭瘤病毒來治療一對姐妹的精氨酸血癥，但試驗不幸失敗。
1972年，美國著名生物學家 Theodore Friedmann等人在《Science》發表具有劃時代意義的前瞻性評論《基因治療能否用于人類遺傳病？》提出了基因治療是否可以用于人類疾病治療的設問。
1989年，FDA才同意現將載體導入作為 “基因標記”的臨床試驗。1990年才正式批準進入臨床試驗。
狂熱期（1990~1995）：
1990年9月，美國國立衛生研究院的William French Anderson 醫生團隊針對重癥聯合免疫缺陷病開展了臨床基因治療，取得一定成功。William French Anderson也被稱為“基因治療之父”。這一次臨床治療的成功極大地鼓舞了醫學界，此后基因治療出現一段爆發期，超過100個臨床方案在這一階段經過FDA批準進入了臨床試驗階段。
理性期（1996~2012）：
1999年，18歲的美國男孩Jesse Gelsinger參與了美國賓夕法尼 亞大學基因治療項目并接受腺病毒載體注射，4天后，男孩因多器官衰竭死亡。基因治療進入最艱難的寒冬時期。熱潮退去后，人們開始對基因治療進行冷靜的思考。
2003 年，FDA暫時中止了所有用逆轉錄病毒來基因改造血液干細胞的臨床試驗；經過3個月嚴 格審核權衡后，又允許基因治療臨床試驗繼續進行。
2003年10月，中國批準了基因治療藥 物“今又生”上市，成為世界上第一個國家批準的基因治療藥物，這是一個腺相關病毒介導 的P53病毒載體，用于晚期鼻咽癌配合放療的聯合治療，但它的批準上市一直存在爭議，臨床應用也很有限，2008年被吊銷生產許可證。
成長期（2012至今）：
2012年，荷蘭UniQure公司的Glybera產品由歐盟審批通過，這個項目采用腺相關病毒作為載體，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏引起的嚴重肌肉疾病，它的獲批上市開啟了基因治療的新時代。當時只有一名病人使用 Glybera接受了治療。此后，基因治療的商業化進程出現了停滯。
2016年，意大利San Raffaele Telethon研究所與葛蘭素史克（GSK）公司合作開發的基因療法Strimvelis實現 了18位腺苷脫氨酸缺乏性重度聯合免疫缺陷癥（ADA-SCID）患兒的完全治愈。
2016年， Strimvelis獲得歐盟的上市許可，使基因治療技術的商業化邁出重大的一步。
2017年12 月，美國公司Spark Therapeutics的基因療法Luxturna獲批上市，成為首款在美國獲批、 靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。
自2012年來，基因治療發生了一個重要的模式轉變：基因補充策略變得更為全面，基因編輯、目標基因重組、反義寡核苷酸誘導 外顯子跳躍以及RNA干擾都進入臨床，這對于那些簡單增加功能正常的基因不足以改善的顯性疾病十分重要。
基因治療分為離體治療和體內治療兩大類。體內基因治療和體外基因治療的研發管線各占一半，病毒仍是最常用的基因載體。大多數的體外細胞基因治療采用的是自體細胞，占體外基因治療管線的58%，只有14%的管線使用的是同種異體細胞。這主要是因為異體細胞雖然減少了患者的治療時間和壓力，但是存在免疫反應的問題。
無論是體內和體外治療，59%的研發管線都使用病毒載體，僅13%采用質粒、信使RNA、脂質體等非病毒載體。病毒載體中，腺相關病毒（AAV）由于其低毒力、高轉導率、成本可控、低插入 風險的特點被廣泛運用于基因治療中。
目前應用最廣泛的平臺依次是腺相關病毒、慢病毒、腺病毒等，CDMO龍頭普遍都有這幾個平臺的技術布局，如Lonza主要生產腺相關病毒和慢病毒、同時也生產腺病毒和溶瘤病毒等。